Íslensk erfðagreining kynnti í dag helstu niðurstöður úr fyrstu prófunum fyrirtækisins á tilraunalyfinu CEP-1347 meðal astmasjúklinga. Lyfið reyndist hafa jákvæð áhrif á ýmsa þætti lungnastarfsemi og á bólguþátt sem tengist astma, án þess að nokkrar alvarlegar aukaverkanir kæmu fram.

Tilraunalyfið kallast CEP-1347 og það var upphaflega þróað af alþjóðlega lyfjafyrirtækinu Cephalon við Parkinson-sjúkdómi. Meira en 1000 manns tóku þátt í prófunum Cephalon á lyfinu við þeim sjúkdómi. Niðurstöður erfðarannsókna Íslenskrar erfðagreiningar hafa hins vegar sýnt að bólguferlið sem lyfið hefur áhrif á gegnir mikilvægu hlutverki í astma. Því hófu fyrirtækin samstarf um frekari þróun á lyfinu við astma.

Prófanir á CEP-1347 meðal íslenskra astmasjúklinga hófust í maí á síðasta ári. Um var að ræða fasa 2a rannsókn með þátttöku 160 sjúklinga. Þátttakendum var skipt í fjóra jafnstóra hópa og fengu þrír þeirra misstóra skammta af lyfinu en sá fjórði fékk lyfleysu til viðmiðunar. Prófanirnar voru slembiraðaðar og tvíblindar, þ.e. þátttakendum var raðað í meðferðarhópa með tilviljanakenndum hætti og hvorki þátttakendur né stjórnendur rannsóknanna vissu fyrirfram hvaða meðferðarflokki hver þátttakandi tilheyrði. Helstu niðurstöður prófananna voru að lyfið virðist vera öruggt og þolast vel og hafði m.a. jákvæð áhrif á útkomu þátttakenda á svokölluðu auðreytniprófi og í einföldu öndunarprófi. Auk þess hafði það jákvæð áhrif á bólguþátt sem tengist alvarleika astma og bólgum í líkamanum.

?Það lítur út fyrir að erfðarannsóknir okkar á astma hafi leitt okkur að mikilvægu lífefnaferli í astma og að þetta lyf, sem upphaflega var þróað við allt öðrum sjúkdómi, sé að hafa þau áhrif sem við vonuðumst til á þetta ferli. Það er afskaplega spennandi að vera komin þetta langt í að þróa lyf við jafn algengum sjúkdómi og astma. Við kynntum niðurstöðurnar fyrir samstarfsaðila okkar í lok síðustu viku og við hlökkum til að ræða við þá um hvernig við getum notað þessar jákvæðu niðurstöður við frekari prófanir," sagði Kári Stefánsson, forstjóri Íslenskrar erfðagreiningar.

?Við höfum á síðustu árum náð góðu forskoti í erfðarannsóknum á algengum sjúkdómum. Markmiðið hefur verið að nota niðurstöður þeirra til að þróa ný lyf. Sú vinna hefur verið að ganga afskaplega vel undanfarið og ég held að það séu fá fyrirtæki að fást við jafn spennandi verkefni í lyfjaþróun í dag. Það er mjög ánægjulegt að geta núna í annað sinn kynnt jákvæðar niðurstöður úr prófunum á sjúklingum á lyfi sem við erum að þróa á grundvelli erfðarannsókna," bætti hann við.

Um astma
Astmi er langvinnur bólgusjúkdómur í lungum og öndunarfærum. Hann er algengasti langvinni sjúkdómurinn í börnum og ungu fólki og tíðni hans er á bilinu 10-30% í iðnvæddum löndum. Astmaköst orsakast af óeðlilegu og ýktu svari ónæmiskerfisins við utanaðkomandi áreiti, svo sem frjókornum, ryki, tóbaksreyk eða veirum. Hjá sumum sjúklingum felast slík köst í tiltölulega mildum hósta en í alvarlegustu sjúkdómstilfellum geta astmaköst verið lífshættuleg því öndunarvegur lokast nær alveg. Virkasta meðferðin gegn astma í dag felst í notkun steralyfja. Þau geta hins vegar valdið alvarlegum aukaverkunum, einkum ef þau eru notuð í langan tíma. Eitt helsta markmið nýrra meðferðarúrræða við astma hefur því verið að finna leiðir til að minnka bólgur í öndunarvegi án þess að nota steralyf.